SOM Biotech – grupo de investigación ubicado en el Parque Científico de Barcelona – ha lanzado una campaña de donaciones a través de la plataforma global Indiegogo. El objetivo es recaudar al menos 300.000 dólares para investigar tratamientos en enfermedades raras pediátricas. Las enfermedades raras pediátricas que se investigarán a través de esta nueva iniciativa son Fibrosis Quística, Distrofia Muscular de Duchenne, Enfermedad de Gaucher, Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C, y Osteogénesis Imperfecta. SOM Biotech es uno de los pocos grupos en el mundo especializados en la identificación de nuevas actividades terapéuticas de fármacos aprobados para otras indicaciones (reposicionamiento), lo cual reduce considerablemente el tiempo y los costes de inversión para la llegada de nuevos fármacos al mercado.
SOM Biotech, ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB), anuncia el lanzamiento de su primera campaña mundial de donaciones con el propósito de descubrir nuevos tratamientos en el campo de las enfermedades raras pediátricas. Las enfermedades que se investigarán son Fibrosis Quística, Distrofia Muscular de Duchenne, Enfermedad de Gaucher, Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C, y Osteogénesis Imperfecta. La compañía planea recaudar al menos 300,000 dólares, que se dividirían a partes iguales en el estudio de las cinco enfermedades raras pediátricas.
El 50% de los pacientes con enfermedades raras en todo el mundo son niños
Recientemente, SOM Biotech en colaboración con Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha completado el ensayo clínico de Fase IIa para el estudio de la Amiloidosis por Transtiretina (ATTR), con resultados exitosos. Los excelentes resultados obtenidos en este estudio, junto con el inminente comienzo de otro programa clínico para la enfermedad de Huntington, han sido las principales razones que motivaron llevar a cabo esta nueva iniciativa. Además, prácticamente el 50% de los pacientes con enfermedades raras en todo el mundo son niños. SOM ha seleccionado cinco enfermedades raras pediátricas donde existe una gran necesidad terapéutica:
- Fibrosis Quística
- Distrofia Muscular de Duchenne
- Enfermedad de Gaucher
- Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C
- Osteogénesis Imperfecta
Donaciones mediante Crowdfunding
El objetivo de la campaña es recaudar al menos 300,000 dólares. La financiación se utilizará para investigar nuevas opciones terapéuticas de estas cinco enfermedades raras pediátricas. La cantidad conseguida se asignará de manera uniforme a cada uno de los cinco proyectos, financiando las fases iniciales de identificación de fármacos para ser reposicionados, y hasta llegar a los estadios clínicos del desarrollo. A día de hoy y de forma interna, se ha generado y evaluado científicamente un listado de compuestos de referencia para cada una de las enfermedades a investigar. El objetivo es identificar nuevos y mejores medicamentos en cualquiera de estas enfermedades y poderlos llevar al mercado lo antes posible.
La campaña de Crowdfunding tendrá lugar durante un periodo de dos meses, del 3 de diciembre de 2015, hasta el 2 de febrero de 2016. La plataforma escogida es la plataforma global Indiegogo, donde las donaciones a las diferentes campañas se realizan en base a recompensas. A través de esta plataforma, la campaña de SOM Biotech se hará visible a personas y comunidades interesadas en enfermedades raras pediátricas en todo el mundo. Dado el éxito de sus programas clínicos y el apoyo prestado por diversas organizaciones, entre ellas la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la compañía confía en conseguir el objetivo marcado durante el periodo establecido.
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