Oryzon invierte 3,6 M€ en I+D sin impactos significativos derivados de la pandemia covid-19

EVOLUCIÓN DEL NEGOCIO

Primer trimestre y otros destacados recientes

La compañía ha continuado avanzando en este primer trimestre en el desarrollo clínico de sus programas de oncología iadademstat y neurología vafidemstat.

Iadademstat en oncología:

- El ensayo de Fase II ALICE, que investiga el uso de iadademstat en combinación con azacitidina en leucemia mieloide aguda (LMA), continúa el reclutamiento. Los resultados preliminares de este ensayo, presentados por última vez en el congreso ASH-2020, muestran señales robustas de eficacia clínica, con un 85,7% de respuestas objetivas, de las cuales el 58,3% son remisiones completas (CR/CRi). Las respuestas largas están madurando, con 4 pacientes en respuesta ya durante > 1 año, y la remisión más larga > 2 años (aún en curso). De los pacientes con más de 120 días de tratamiento, el 40% ha superado su dependencia de las transfusiones de sangre. La combinación de Iadademstat y azacitidina se ha mostrado segura y bien tolerada. La empresa tiene previsto presentar una nueva actualización clínica sobre ALICE en el congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA)-2021.

- La agencia reguladora del medicamento norteamericana (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a iadademstat para el tratamiento de la LMA. El fármaco tiene ahora la designación de medicamento huérfano tanto en Estados Unidos como en la UE.

- La compañía está preparando nuevos ensayos en combinación en LMA y tumores sólidos. La empresa cree que existe potencial para un desarrollo regulatorio acelerado para llegar a mercado en ambas áreas. Oryzon espera anunciar más detalles en el segundo semestre de 2021.

Vafidemstat en enfermedades neurológicas e inflamatorias:

- La compañía ha iniciado el reclutamiento de pacientes en el ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). El estudio, denominado PORTICO, es un estudio de Fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios: la reducción de la agresividad/agitación y la mejora global de la enfermedad. El estudio incluirá 156 pacientes, con 78 pacientes en cada brazo, y cuenta con un análisis intermedio predefinido para ajustar el tamaño de la muestra en caso de una variabilidad excesiva en torno a las variables de evaluación o una tasa de placebo inesperadamente alta. En el ensayo participarán centros de Estados Unidos, España y al menos otros dos países europeos, con tres hospitales españoles activados en esta primera fase. Tras una exitosa reunión pre-IND con la FDA, Oryzon procederá a presentar una solicitud IND en el segundo trimestre de 2021.

- Se ha presentado la solicitud de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en inglés) a la Agencia Española del Medicamento (AEMPS) para un ensayo clínico de Fase IIb (EVOLUTION) para evaluar la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Se espera iniciar el reclutamiento durante el primer semestre. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación y se realizará en colaboración con el Instituto de Investigación del Valle de Hebrón (VHIR) de Barcelona.

- Se ha iniciado una colaboración preclínica en el campo del autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai de Nueva York, dirigido por el Dr. Joseph Buxbaum. Esta colaboración explorará los efectos de vafidemstat en modelos animales defectuosos para Shank3 desarrollados y caracterizados por el equipo del Dr. Buxbaum, que recapitulan muchos síntomas de una variedad de autismo conocida como síndrome de Phelan-McDermid (SPM). Las deleciones o mutaciones en el extremo del cromosoma 22 conducen a un defecto del gen Shank3 y producen el SPM en humanos. Esta colaboración es complementaria al trabajo que la empresa ya está realizando en el campo de la medicina de precisión en pacientes de SPM en colaboración con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital Universitario La Paz de Madrid. Está en marcha un estudio piloto con INGEMM para llevar a cabo una evaluación para caracterizar el deterioro funcional de hasta 40 pacientes de SPM mediante una batería de escalas validadas en el campo. Los resultados de este estudio piloto se esperan para el tercer trimestre de 2021. El objetivo es que esta evaluación cognitiva, conductual y funcional basal de pacientes con SPM sirva de base para un futuro estudio clínico con vafidemstat.

- La colaboración en medicina de precisión en esquizofrenia con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York ha seguido avanzando. El objetivo es realizar una caracterización funcional psicométrica exhaustiva de hasta 60 individuos portadores de mutaciones en el gen Setd1a para informar un posterior ensayo clínico de psiquiatría de precisión con vafidemstat para trastornos psiquiátricos asociados a SETD1A. Los resultados de este estudio de caraterización se esperan para el tercer trimestre de 2021. La SETD1A es una histona metiltransferasa que es un gen clave de susceptibilidad a la esquizofrenia.

- Se presentaron datos de ETHERAL de 12 meses en la conferencia virtual AD/PD-2021, que confirman la seguridad del tratamiento con vafidemstat en la población anciana con Enfermedad de Alzheimer (EA) en los datos agregados de 140 pacientes. También se confirmó la reducción de los niveles del biomarcador inflamatorio YKL40 en LCR tras 12 meses de tratamiento con vafidemstat. También se presentaron datos adicionales del ensayo REIMAGINE-AD, que confirmaron una reducción significativa de la agitación-agresión tras 12 meses de tratamiento en pacientes con EA moderada.

- Se ha finalizado el reclutamiento de pacientes en el estudio clínico en marcha en pacientes graves con Covid-19, llamado ESCAPE. Este es un ensayo de Fase II abierto, aleatorizado, de doble brazo para evaluar la eficacia y la tolerabilidad de vafidemstat en combinación con el tratamiento estándar utilizado en los hospitales, para evitar la progresión a Síndrome de Distrés Respiratorio agudo. El estudio estaba diseñado inicialmente para reclutar a 40 pacientes, pero posteriormente se amplió a 60. El análisis de los datos está en curso y los resultados preliminares se esperan para el primer semestre de 2021.

Información financiera del primer trimestre de 2021

Al cierre del primer trimestre de 2021, Oryzon mantiene una posición financiera significativamente robusta que le permite continuar con el desarrollo de sus actividades de I+D y el desarrollo de sus estudios clínicos de Fase IIb.

El resultado negativo de 1,8 M€ al cierre del primer trimestre de 2021 representa un incremento de 0,6 M€ con respecto al mismo periodo del ejercicio anterior. Este incremento se debe principalmente a la mayor inversión en gastos de investigación y desarrollo por 0,3 M€ reconocidos directamente contra pérdidas, entre los que se recogen 0,2 M€ relativos a costes del estudio ESCAPE en enfermos graves de COVID-19, y a 0,3M€ correspondientes a costes no recurrentes.

El patrimonio neto de 74,1 M€ se incrementa en 14,1 M€ con respecto al importe del primer trimestre del año anterior, que fue de 60,0 M€, lo que supone un aumento significativo del grado de solvencia de la sociedad.

PRINCIPALES NOTICIAS EN EL PRIMER TRIMESTRE DE 2021

A continuación, se relacionan las principales noticias publicadas a lo largo del primer trimestre de 2021; la información completa puede consultarse aqui.

11 de febrero de 2021 ORYZON anuncia la aprobación por la FDA de la designación de medicamento huérfano de iadademstat para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

Oryzon recibió la aprobación de la FDA a la designación de medicamento huérfano para iadademstat para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).

15 de marzo de 2021 ORYZON anuncia que ha mantenido una exitosa reunión pre-IND con la FDA para el desarrollo clínico de vafidemstat en enfermos de Trastorno Límite de Personalidad

Oryzon anunció que había mantenido una constructiva y exitosa reunión con la FDA para presentar PORTICO, un estudio de Fase IIb en enfermos de TLP con vafidemstat, que se realizará parcialmente en EE.UU.

24 de marzo de 2021 ORYZON publica un artículo científico del primer ensayo clínico en humanos de vafidemstat en la revista CNS Drugs

Oryzon anunció la publicación de un artículo científico en la revista médica internacional CNS Drugs. El artículo describe el primer ensayo clínico en humanos con vafidemstat.

29 de marzo de 2021 ORYZON anuncia la inclusión del primer paciente en el estudio PORTICO: un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en Trastorno Límite de Personalidad

Oryzon anunció la inclusión del primer paciente en el estudio PORTICO, un ensayo clínico de Fase IIb con vafidemstat en enfermos de TLP.

6 de abril de 2021 ORYZON anuncia una colaboración en el campo del Autismo con el Centro Seaver para la Investigación y Tratamiento del Autismo en el Hospital Mount-Sinaí de Nueva York

Oryzon anunció el inicio de una colaboración preclínica sobre autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai dirigido por el Dr. Joseph Buxbaum, donde se estudiarán los efectos de la inhibición de LSD1 en modelos animales deficientes para el gen Shank3.

19 de abril de 2021 ORYZON recibe el sello de PYME INNOVADORA del Ministerio de Ciencia e Innovación

Oryzon anunció que ha recibido el sello de PYME INNOVADORA por parte del Ministerio de Ciencia e Innovación, con lo que reconoce la innovación presente en los estudios y avances de Oryzon en el campo de la epigenética, y consecuentemente la compañía ha sido inscrita en el Registro de Público de PYMES INNOVADORAS.